유전자 치료제 workflow

제품 상세

Maker : GENSCRIPT

유전자 치료제 개발을 위한 단계별 추천 서비스를 안내합니다.

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1. 표적 결정 (Target Discovery)

질병메커니즘을 이해하고 표적 유전자가 실제로 질병 진행에 중요한 역할을 하는지 확인하는 과정입니다.

표적유전자 식별 :

시퀀싱 (Sequencing): DNA 또는 RNA 염기 서열을 분석하여 유전자 변이나 발현 수준을 파악합니다.
qPCR (Quantitative Polymerase Chain Reaction): 특정 유전자의 RNA 발현량을 정량적으로 측정합니다.
CRISPR gRNA를 사용한 전유전체 스크리닝 (Whole Genome Screening using CRISPR gRNA): CRISPR 유전자 가위 기술을 이용해 유전체 전체에 걸쳐 특정 유전자를 비활성화시켜 질병 표현형에 영향을 미치는 유전자를 대규모로 탐색합니다.

표적유전자 검증 :

세포 기반 모델 (Cell-based models): 시험관 내(In vitro)에서 배양된 세포를 이용하여 표적 유전자의 기능을 연구합니다.
표현형 모델 (Phenotypic models): 세포나 단순한 생명체를 사용하여 표적 조작이 질병 관련 특성(표현형)에 미치는 영향을 관찰합니다.
IHC (면역조직화학, Immunohistochemistry): 조직 샘플에서 특정 단백질(표적)의 위치와 양을 시각적으로 확인합니다.
FACS (유세포 분석, Fluorescence-Activated Cell Sorting): 세포를 단일 세포 수준에서 분석하고 분리하여 표적 단백질 발현 여부 등을 확인합니다.
WB (웨스턴 블롯, Western Blot): 세포나 조직 추출물에서 단백질을 분리하여 특정 표적 단백질의 존재 유무와 양을 확인합니다.

관련 서비스 및 제품 :

Gene Sequencing and Analysis	• Oligo pool 제작서비스
	• NGS Oligo 제작서비스
	• qPCR Probe 제작서비스
Target Gene Screening	• CRISPR sgRNA \| gRNA Library 제작서비스
Target Gene Screening	• 시퀀싱서비스
Target Gene Validation	• CRISPR/Cas9 Plasmid 제작서비스
Target Gene Validation	• Stable Cell Line 제작서비스
Target engagement and Biomarkers Analysis	• 전기영동
	• 항체
	• 항체 제작서비스
	• Western Blot 분석서비스
	• 펩타이드 제작서비스

2. 리드 식별 및 최적화 (Lead Identification & Optimization)

선택된 target을 잘 전달할 수 있도록 최적화하고 면역반응을 최소화 하기 위한 방법을 스크리닝하는 과정 입니다.

관련 서비스 및 제품 :

Rational Design of AAV Capsid	• AAV, LV, AV 제작서비스
Rational Design of AAV Capsid	• Benz-Neburase \| Benzonase Nuclease
GOI Expression Optimization	• 유전자 제작서비스
GOI Expression Optimization	• FLASH Gene 제작서비스
sgRNA/HDR payload Design and Screening	• CRISPR sgRNA \| gRNA Library 제작서비스
	• CRISPR Cas9 Nuclease
	• CRISPR HDR Knock-in Template 제작서비스
	• CRISPR Mutation Detection Kit
mRNA Design and Screening	• mRNA 제작서비스
	• mRNA Products
	• LNP Packaging 서비스
	• LNP Components