[FAQ] Stem Cell Research에 Small Molecule을 써야하는 5가지 이유 | 고마바이오텍

Five Reasons to Use Small Molecules in Stem Cell Research

1. 합리적인 가격, 신속하고 편리한 사용 

• 바이러스를 이용한 gene expression에 비해 단시간 안에 리프로그래밍과 분화 효과를 유도합니다.
• 예를 들어, SB431542 (cat#1614), LDN193189 (cat#6053), XAV939 (cat# 3748), PD0325901 (cat#4192), SU5402 (cat#3300), DAPT (cat#2634)를 함께 이용시 IPSC를 16일 안에 functional cortical neuron으로 분화시킬 수 있습니다. (Qi et al, 2017).

2. 화학적으로 만들어져 컨트롤 가능 

• 저분자 화합물은 chemical이라서 biological 방법으로 생산되는 단백질에 비해 순도가 높고 배치간 차이가 적으며, 일관적인 활성과 재현성을 보장합니다. 

3. 세포투과성 

• 저분자화합물은 세포내로 침투 가능하여 in vitro cell culture 및 in vivo에서 intracellular signaling pathway에 사용될 수 있습니다.
• 농도를 조절하여 활성을 조절할 수 있어서 multiple protocol에 다른 목적으로 이용할 수 있습니다. 예를 들어 CHIR99021 (cat#4432)는 fibroblast를 neuron으로 분화시킬 때 20uM을 사용하고, murine ESC의 수를 유지하고자 할 때는 3uM을 이용합니다. (Kolodziejczyk et al, 2015)

4. 시간적인 제어 가능 

• 저분자 화합물은 빠르고 reversible한 기능 때문에 시간적 제어를 통해 타겟 단백질을 조절할 수 있습니다. 즉 특별한 시간/기간 동안 유전자에 영향 없이 저분자 화합물의 효과가 필요한 프로토콜에만 선택적으로 적용할 수 있습니다. 

5. 안전성 

• 바이러스를 이용한 외부의 유전자 도입은 원하지 않는 유전 물질을 만들어 낼 수 있는 risk가 있습니다.
• 동물 성분이 없는 animal-free small molecule은 이런 가능성이 배제되어, iPSC 유래 세포 치료제 등에 안전하게 이용할 수 있습니다.